Tại Mỹ, FDA là cơ quan chịu trách nhiệm chính trong việc bảo đảm thuốc (thuốc kê đơn, thuốc không kê đơn, thuốc sinh học, thuốc generic) lưu hành trên thị trường Mỹ phải an toàn, hiệu quả và được ghi nhãn đúng quy định. Với các cơ quan chuyên trách đảm nhiệm vai trò cụ thể:

• Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu thuốc (CDER): Chịu trách nhiệm quản lý phê duyệt và giám sát thuốc OTC, ETC, và generic.
• Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu sinh học (CBER): Chịu trách nhiệm trong việc quản lý thuốc sinh học và các sản phẩm sinh học khác.
• Văn phòng Chất lượng Dược phẩm (Office of Pharmaceutical Quality): Đảm bảo cơ sở sản xuất thuốc tuân thủ Thực hành Sản xuất Tốt (GMP) theo 21 CFR Part 210/211. Đồng thời chịu trách nhiệm thanh tra cơ sở sản xuất trong và ngoài nước.

Nhiệm vụ chính của các cơ quan chuyên trách bao gồm:

• Đánh giá và phê duyệt hồ sơ đăng ký thuốc mới (NDA), thuốc generic (ANDA), và quản lý thuốc OTC.
• Giám sát chất lượng sản xuất, an toàn sử dụng, kiểm tra và thanh tra các cơ sở sản xuất thuốc.
• Quản lý quảng cáo thuốc kê đơn và giám sát thị trường.

Thuốc là một hàng hóa đặc biệt, ảnh hưởng trực tiếp đến sức khỏe của người tiêu dùng. Để quản lý thuốc trên thị trường Mỹ một cách an toàn và hiệu quả. FDA đã xây dựng hệ thống cơ sở pháp lý vô cùng chặt chẽ, yêu cầu tất cả các cơ sở sản xuất, doanh nghiệp phân phối thuốc đều phải tuân thủ nếu muốn bán thuốc tại thị trường này.

Luật Liên bang về Thực phẩm, Dược phẩm và Mỹ phẩm (FD&C Act) – 1938

Là nền tảng pháp lý chính, quy định việc đăng ký cơ sở thuốc, nhà sản xuất phải chịu trách nhiệm về an toàn, hiệu quả, ghi nhãn, sản xuất, và phân phối thuốc. Thuốc mới phải được FDA phê duyệt trước khi lưu hành thông qua Đơn xin phê duyệt thuốc mới (New Drug Application – NDA) hoặc Đơn xin phê duyệt sinh học (Biologics License Application – BLA)

Các sử đổi và luật bổ sung quan trọng

Bộ Quy định Liên bang (CFR) – Title 21

Là hệ thống quy phạm pháp luật chi tiết được xây dựng dựa trên các luật liên bang. Một số phần quan trọng trong 21 CFR liên quan đến quản lý dược phẩm:

Các bước đưa Thuốc vào thị trường Mỹ

Xác định đúng phân loại thuốc

Đầu tiên, doanh nghiệp cần xác định chính xác sản phẩm thuộc phân loại nào, hiểu được FDA quản lý sản phẩm theo những quy định nào để có thể xây dựng lộ trình phù hợp và cân đối chi phí để có thể đưa sản phẩm bán tại Mỹ.

Nghiên cứu và thử nghiệm

Nếu sản phẩm là thuốc mới, nhà sản xuất cẩn thực hiện các nghiên cứu tiền lâm sàn trên động vật. Nộp hồ sơ Nghiêng cứu thuốc mới Investigational New Drug (IND) cho FDA. Sau khi được chấp thuận IND, sản phẩm cần được tiến hành các thử nghiệm lâm sàng (giai đoạn I,II,III) tại Mỹ.

Nộp đơn đăng ký lên FDA

Đối với từng nhóm thuốc cụ thể, nhà sản xuất cần nộp đơn yêu cầu phê duyệt phù hợp theo yêu cầu của FDA:

• NDA: Đăng ký thuốc mới. Yêu cầu phải chứng minh an toàn, hiệu quả, chất lượng.
• ANDA: Đăng ký thuốc generic. Yêu cầu chứng minh tương đương sinh học với thuốc gốc đã có.
• BLA: Đăng ký thuốc và chế phẩm sinh học
• OTC Monograph: Nếu thuốc OTC thuộc monograph được FDA công nhận, không cần nộp NDA nhưng phải có hồ sơ chứng minh.

Ghi nhãn sản phẩm đúng quy định

Nhãn thuốc cần tuân thủ các quy định của FDA trong 21 CFR Part 201. Nếu nhãn sản phẩm không đúng, doanh nghiệp sẽ đối mặt với các vấn đề như: Lô hàng không được thông quan, sản phẩm trên thị trường bị cảnh báo, thu hồi.

Chỉ định Đại diện Mỹ (U.S. Agent)

Để đăng ký cơ sở thuốc với FDA. Các cơ sở ngoài Mỹ cần chỉ định một đại diện US Agent chịu trách nhiệm liên lạc với FDA. Người đại diện này đóng vai trò quan trọng không thể thiếu để thực hiện quy trình đăng ký cơ sơ với FDA.

Đăng ký cơ sở và listing sản phẩm với FDA (21 CFR Part 207)

Mọi cơ sở sản xuất thuốc bán tại thị trường Mỹ đều phải được đăng ký cơ sở với FDA. Đây là yêu cầu đầu tiên và quan trọng nhất để có thể đưa sản phẩm vào thị trường này. Sau khi đăng ký cơ sở thành công, nhà sản xuất cần liệt kê danh mục sản phẩm thuốc bán tại Mỹ với mã NDC đã xin trước đó.

Đảm bảo tuân thủ GMP

Nhà sản xuất phải đảm bảo nhà máy sản xuất đáp ứng yêu cầu GMP (Good Manufacturing Practice) theo 21 CFR Part 210-211 của FDA. FDA có thể thanh tra cơ sở trước hoặc sau khi phê duyệt.

Bán sản phẩm ra thị trường, theo dõi hậu kiểm và cập nhật định kỳ

Sau khi bán sản phẩm ra thị trường. Doanh nghiệp cần tuân thủ các yêu cầu hậu kiểm, theo dõi tác dụng phụ của sản phẩm, báo cáo định kỳ với FDA và thu hồi sản phẩm khi có sự cố phát sinh.

Việc lựa chọn một đơn vị tư vấn uy tín và am hiểu khi tiến hành đăng ký cơ sở thuốc với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đóng vai trò cực kỳ quan trọng. Thậm chí mang tính quyết định đối với khả năng sản phẩm được phép lưu hành tại thị trường Mỹ.

Đăng ký cơ sở thuốc với FDA không chỉ là một bước thủ tục hành chính đơn giản. Mà là một quá trình phức tạp bao gồm nhiều yêu cầu kỹ thuật như hiểu rõ các điều khoản trong 21 CFR Part 207, chuẩn bị hồ sơ đăng ký cơ sở, listing sản phẩm thuốc, ghi nhãn đúng quy định, cũng như cập nhật các thay đổi thường niên theo quy định. Một đơn vị tư vấn chuyên nghiệp có kinh nghiệm thực tế với FDA sẽ giúp doanh nghiệp không chỉ rút ngắn thời gian xử lý hồ sơ mà còn tránh được các sai sót pháp lý, kỹ thuật có thể dẫn đến việc bị từ chối đăng ký. Ngoài ra, đối với các doanh nghiệp nước ngoài muốn xuất khẩu thuốc sang Mỹ, đơn vị tư vấn còn đóng vai trò cầu nối trong việc lựa chọn US Agent phù hợp, xác định đúng nhóm sản phẩm và lộ trình chuẩn bị các hồ sơ cần thiết. Nhờ vào sự am hiểu sâu về luật pháp Mỹ, kinh nghiệm giải quyết các tình huống thực tế, một đơn vị tư vấn giỏi không chỉ giúp doanh nghiệp đạt được mục tiêu đăng ký, mà còn tạo nền tảng pháp lý vững chắc để mở rộng thị trường bền vững tại Mỹ trong dài hạn. Chính vì thế, việc đầu tư vào một đối tác tư vấn chất lượng là một quyết định chiến lược mà bất kỳ doanh nghiệp dược phẩm nào cũng nên cân nhắc nghiêm túc nếu muốn thành công tại thị trường Mỹ.